Sono 104 i nuovi farmaci approvati l’anno scorso dall’EMA, Agenzia europea per i medicinali, e per i quali si attende l’estensione della rimborsabilità in Italia, probabilmente già dal 2026. Tra questi, l’atteso Kaftrio (combinazione dei principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), per il quale Aifa ha appena approvato l’estensione per il trattamento della fibrosi cistica, e Mounjaro (tirzepatide), indicato per la cura del diabete di tipo 2.
Ai medicinali anti Alzheimer, si aggiunge l’anticorpo monoclonale contro il deterioramento cognitivo lieve nelle fasi iniziali della malattia. Numerosi i farmaci antitumorali, che vanno dall’Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) per il trattamento precoce del tumore alla vescica, alla Car T di nuova generazione che con meno tossicità e maggiore efficacia tratta la leucemia linfoblastica acuta.
I farmaci che nel 2025 hanno avuto parere positivo dall’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema), dopo l’autorizzazione della Commissione Europea, sono destinati a far parte del bagaglio degli strumenti terapeutici a beneficio di medici e pazienti anche in Italia. Di questi, 38 sono prodotti a base di nuovi principi attivi, 16 sono medicinali orfani per malattie rare e ben 41 (circa il 40% del totale) sono biosimilari, il “generico” dell’originale biologico.
Per rendere rapidamente disponibile un farmaco dopo l’approvazione europea, Aifa ha inserito quasi tutti questi medicinali nella classe Cnn (Classe C non negoziata) dei farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità, e ne ha definito il regime di fornitura. Per alcuni medicinali è stata anche avviata, con le aziende che ne hanno presentato domanda, la negoziazione per la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario Nazionale (Ssn).
Buona parte di questi farmaci rappresentano nuove soluzioni per malati che avevano esaurito le opzioni di cura o per i quali i trattamenti esistenti erano insufficienti o a elevata tossicità. Altri sono la prima terapia disponibile per patologie che fino ad oggi ne erano prive. Tra i medicinali con nuovi principi attivi, quelli dell’area oncologica sono i più rappresentati con 14 farmaci (6 orfani), alcuni dei quali approvati con autorizzazione subordinata a condizioni, una procedura più rapida a cui si può ricorrere per garantire ai pazienti un accesso anticipato alla terapia a fronte di un bisogno di salute insoddisfatto. Tra questi, Zemcelpro, terapia cellulare indicata per i pazienti con tumori del sangue che necessitano di un trapianto di cellule staminali ma non hanno un donatore compatibile.
Via libera con autorizzazione subordinata a condizioni anche Rezdiffra (resmetirom), primo trattamento per la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (Mash), nota anche come “fegato grasso”, patologia in forte crescita legata a stili di vita e obesità per la quale finora non esistevano terapie farmacologiche approvate in Ue, e Duvyzat (givinostat), trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd), una malattia genetica rara a esito infausto, in cui i muscoli si indeboliscono progressivamente e perdono funzionalità.
Una svolta importante per i pazienti con diabete di tipo 1 al secondo stadio si attende da Teizeild (teplizumab), capostipite di una nuova classe di farmaci, capace, di ritardare la progressione della malattia a uno stadio in cui compaiono i sintomi e occorre ricorrere al trattamento con l’insulina. Inserito in classe Cnn anche l’antiretrovirale Yeytuo (lenacapavir) per la profilassi pre-esposizione (PrEP), una novità nella prevenzione della trasmissione sessuale dell’infezione da HIV, per via delle due somministrazioni sottocutanee l’anno che affrancano i soggetti a rischio dall’assunzione di compresse per via orale su base giornaliera.
Tra i farmaci orfani in arrivo si segnala Waskyra (etuvetidigene autotemcel), la prima terapia genica ex vivo che utilizza le cellule staminali modificate e reinfuse del paziente (quindi senza rischio di rigetto) per correggere il difetto genetico della sindrome di Wiskott-Aldrich, una patologia immunitaria con opzioni terapeutiche fino ad oggi estremamente limitate. Vyjuvek (beremagene geperpavec) è invece una terapia genica topica innovativa in formulazione gel per il trattamento delle ferite in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica, una malattia genetica della pelle, grave e debilitante. Un’importante opzione terapeutica per una rara patologia autoimmune che colpisce la tiroide, la malattia oculare di Graves, è rappresentata dall’anticorpo monoclonale Tepezza (teprotumumab), inserito a novembre da Aifa in classe Cnn.
Dei sei farmaci autorizzati mediante il programma Prime – che supporta lo sviluppo di medicinali ritenuti di elevato interesse per la salute pubblica dal punto di vista dell’innovazione terapeutica e destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte – si segnalano Brinsupri (brensocatib), il primo trattamento per la bronchiectasia non fibrocistica, una malattia polmonare grave, cronica e progressiva che comporta danni alle vie aeree e una severa disfunzione polmonare, e il vaccino Vimkunya per la prevenzione della malattia causata dal virus Chikungunya.
Altrettanto rilevanti per i pazienti sono le estensioni di indicazioni terapeutiche di medicinali già approvati, prosegue ancora la nota. Nel 2025 l’Ema ne ha autorizzate ben 89, quasi la metà riguarda l’uso nella popolazione pediatrica di prodotti già autorizzati negli adulti. Tra questi Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor), due farmaci per il trattamento della fibrosi cistica, Mounjaro (tirzepatide), per il trattamento del diabete di tipo 2 e Ixchiq, altro vaccino contro la Chikungunya.
Il 2025 ha segnato inoltre il boom delle autorizzazioni di medicinali biosimilari, con il numero più alto mai approvato in un solo anno dall’Ema. Di questi, 23 sono biosimilari di denosumab, un anticorpo monoclonale per il trattamento di patologie in ambito endocrinologico, come l’osteoporosi, la perdita di massa ossea e altre patologie dell’apparato scheletrico. Una risorsa preziosa per i sistemi sanitari perché consentono di ampliare l’accesso a trattamenti essenziali, con risparmi che possono essere reinvestiti per garantire l’introduzione di terapie innovative ad alto costo.
Fonte: Dire
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